A Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Subcutaneous Emicizumab in Participants From Birth to 12 Months of Age With Hemophilia A Without Inhibitors

Idade desde o nascimento até ≤12 meses no momento do consentimento livre e esclarecido

Peso corporal ≥3 quilogramas (kg) no momento do consentimento livre e esclarecido. Os pacientes com peso corporal inferior podem ser incluídos após atingirem um peso corporal de 3 kg. Bebês prematuros (idade gestacional <38 semanas) poderão ser incluídos, desde que atinjam um peso corporal de 3 kg. No caso de bebês prematuros, a idade gestacional corrigida deverá ser informada.

Diagnóstico de hemofilia A congênita severa (nível de FVIII intrínseco <1%)

Um teste negativo para inibidor de FVIII (ou seja, <0,6 unidades Bethesda [BU]/mL) avaliado localmente durante o período de triagem de 2 semanas

Sem história de inibidor de FVIII documentado (ou seja, <0,6 BU/mL), meia-vida de eliminação de FVIII <6 horas ou recuperação de FVIII <66%

No caso de pacientes não tratados previamente ou minimamente tratados, até 5 dias de exposição com tratamentos relacionados à hemofilia, como FVIII derivado de plasma, FVIII recombinante, plasma fresco congelado, crioprecipitado ou produtos de sangue total

Documentação dos detalhes dos tratamentos relacionados à hemofilia recebidos desde o nascimento

Documentação dos detalhes dos episódios de sangramento desde o nascimento

Para pacientes desde o nascimento até <3 meses de idade no momento da entrada no estudo: nenhuma evidência de hemorragia intracraniana ativa, conforme confirmada por uma ultrassonografia craniana negativa na triagem, independentemente do modo de parto

Funções hematológica, hepática e renal adequadas

Para pais/cuidadores: disposição e capacidade de cumprir os requisitos do protocolo do estudo, visitas agendadas, planos de tratamento, exames laboratoriais, preenchimento de questionários aplicáveis ​​e outros procedimentos do estudo

Distúrbio de sangramento herdado ou adquirido diferente de hemofilia A severa

Uso de imunomoduladores sistêmicos (por exemplo, interferona) na inclusão ou uso planejado durante o estudo

Recebimento de qualquer um dos seguintes: Uma droga em investigação para tratar ou reduzir o risco (sangramentos hemofílicos no período de 5 meias-vidas de eliminação da droga da última administração da droga; uma droga em investigação não relacionada à hemofilia nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas de eliminação da droga, o que for mais breve; uma droga em investigação concomitantemente

Sangramento ativo atual severo, como hemorragia intracraniana

Cirurgia planejada (excluindo procedimentos menores, por exemplo, circuncisão, colocação de CVAD) durante o estudo

História de hipersensibilidade clinicamente significante associada a terapias com anticorpos monoclonais ou componentes da injeção de emicizumabe

Tratamento prévio ou atual para doença tromboembólica (com exceção de trombose prévia associada a cateter em pacientes para os quais o tratamento antitrombótico não está em andamento atualmente) ou sinais de doença tromboembólica

Qualquer condição materna hereditária ou adquirida que possa predispor o paciente a eventos trombóticos (por exemplo, síndrome antifosfolipídica de trombofilias hereditárias)

Outras doenças (por exemplo, certas doenças autoimunes) que possam aumentar o risco de sangramento ou trombose

Infecção conhecida por HIV, vírus da hepatite B ou vírus da hepatite C

Infecção grave que necessite de tratamentos com antibióticos ou antivirais no período de 14 dias antes da triagem

Doença concomitante, tratamento, anormalidade em exames laboratoriais clínicos, medições de sinais vitais ou achados de exame físico que possam interferir na condução do estudo ou que, na opinião do investigador ou do Patrocinador, impeçam a participação segura do paciente e a conclusão do estudo ou a interpretação dos resultados do estudo

Relutância dos pais ou responsáveis ​​em permitir o recebimento de sangue ou hemoderivados, ou qualquer padrão de tratamento para uma condição potencialmente fatal

Qualquer outra condição médica, social ou outra que possa impedir a conformidade adequada com o protocolo do estudo na opinião do investigador