Estudo para investigar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia de RO7034067 em participantes com atrofia muscular espinhal (SMA) tipo 2 e 3 (SUNFISH)

• Diagnóstico confirmado de SMA autossômica recessiva 5q;
• Exame sanguíneo de gravidez negativo na triagem e concordância em cumprir medidas de prevenção de gravidez e restrições à doação de esperma;
• Para a parte 1: SMA tipo 2 ou 3 ambulante ou não ambulante;
• Para a parte 2: 1) SMA tipo 2 ou 3 não ambulante; 2) item de entrada RULM A maior ou igual a 2; 3) capacidade de sentar-se independentemente, conforme avaliado pelo item 9 de MFM.

• Participação concomitante ou anterior em qualquer estudo de medicamento ou dispositivo investigacional dentro de 90 dias antes da triagem, ou 5 meias-vidas do medicamento, o que for mais longo;
• Administração concomitante ou anterior de um oligonucleotídeo antisense com alvo em SMN2, modificador de splicing de SMN2 ou terapia genética em um estudo clínico ou como parte da assistência clínica
• Qualquer histórico de terapia celular;
• Hospitalização devido a um evento pulmonar dentro dos últimos 2 meses ou planejado no momento da triagem;
• Cirurgia para escoliose ou fixação do quadril no ano anterior à triagem ou planejada para os próximos 18 meses;
• Doenças gastrointestinais, renais, hepáticas, endócrinas ou do sistema cardiovascular instáveis consideradas clinicamente significativas pelo investigador
• Presença de anormalidades eletrocardiográficas clinicamente significativas antes da administração do medicamento do estudo a partir da média de medição em triplicata ou doença cardiovascular indicando um risco de segurança para os participantes, conforme determinado pelo investigador;
• Qualquer doença importante dentro de um mês antes do exame de triagem ou qualquer doença febril dentro de uma semana antes da triagem e até a administração da primeira dose;
• Tratamento iniciado recentemente (menos de [<] 6 meses antes da randomização) com salbutamol oral ou outro agonista beta 2 adrenérgico administrado por via oral;
• Não é permitido qualquer uso prévio de cloroquina, hidroxicloroquina, retigabina, vigabatrina ou tioridazina;
• Hipersensibilidade determinada ou presumida (por exemplo, reação anafilática) ao Risdiplam ou aos constituintes de sua formulação;
• Histórico recente (menos de um ano) de doenças oftalmológicas;
• Participantes que necessitam de ventilação invasiva ou traqueostomia.

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